Agios Pharmaceuticals (AGIO)

Sen johtava kaupallinen tuote on Pyrukynd, joka on mitapivatin kauppanimi. Kyseessä on suun kautta otettava pyruvaattikinaasin aktivaattori. Pyruvaattikinaasi on entsyymi, joka osallistuu punasolujen energiantuotantoon, ja tämän reitin aktivoinnin tavoitteena on parantaa punasolujen toimintaa tietyissä hemolyyttisissä anemioissa. Agios on asemoinut mitapivatin alustamaiseksi omaisuuseräksi ja tutkii sitä useissa perinnöllisissä ja hankinnaisissa verisairauksissa, joissa anemia ja punasolujen hajoaminen ovat keskeisiä piirteitä.

Pyrukyndin lisäksi Agiosilla on kehitysputki, johon kuuluu muita pyruvaattikinaasin aktivaattoreita ja metabolisia modulaattoreita. Tebapivatia kehitetään sairauksiin, kuten myelodysplastisiin oireyhtymiin liittyvään anemiaan ja sirppisolutautiin, kun taas AG-181 kohdistuu fenyylialaniinihydroksylaasin stabilointiin mahdollisena lähestymistapana fenyyliketonurian hoitoon. Yhtiö luettelee tutkimusportfoliossaan myös varhaisemman vaiheen ohjelmia, mukaan lukien AG-236:n.

Agios toimii korkean riskin ja tutkimusvetoisella terveydenhuoltomarkkinan osa-alueella, jossa kliinisten tutkimusten tulokset, sääntelypäätökset, kaupallinen käyttöönotto ja patenttisuoja ovat arvostuksen kannalta ratkaisevia. Sen sijoitusprofiilia muovaavat mahdollisuudet laajentaa erilaistettujen harvinaissairauksien hoitojen käyttöä, mutta vastapainona ovat lääkekehityksen kustannukset ja epävarmuus.