BioMarin Pharmaceuticals (BMRN)

BioMarinin hyväksytyt hoidot kohdistuvat muun muassa fenyyliketonuriaan, mukopolysakkaridoosiin, neuronaaliseen seroidilipofuskinoosiin, akondroplasiaan ja hemofilia A:han. Sen tuotteisiin kuuluvat entsyymikorvaushoidot, suun kautta annettavat pienimolekyyliset hoidot, biologiset lääkkeet ja geeniterapia. Akondroplasiaa sairastaville lapsille tarkoitettu Voxzogo sekä vaikean hemofilia A:n geeniterapia Roctavian kuuluvat yhtiön näkyvimpiin uudempiin kaupallisiin tuotteisiin, kun taas vanhemmat lääkkeet, kuten Naglazyme, Vimizim ja Brineura, muodostavat osan sen vakiintuneesta harvinaissairausportfoliosta.

Yhtiö yhdistää sisäisen tutkimuksen, kliinisen kehityksen, valmistuksen ja globaalit kaupalliset toiminnot. Koska harvinaissairauksien hoidot edellyttävät usein monimutkaista biologisten lääkkeiden tuotantoa ja läheisiä suhteita erikoislääkäreihin ja potilasyhteisöihin, BioMarinin osaaminen ulottuu lääkelöydöistä diagnostiikkaan, sairauksia koskevaan koulutukseen ja pitkäaikaiseen hoidon tukeen.

BioMarinin sijoitusprofiiliin vaikuttavat sen markkinoitujen tuotteiden kestävyys, uudempien lanseerausten käyttöönotto, hinnoittelu- ja korvauskeskustelut, valmistuksen luotettavuus ja tuotekehitysputken edistyminen. Sen kehitysohjelmat keskittyvät muihin luustosairauksiin, entsyymeihin liittyviin sairauksiin ja muihin geneettisesti määriteltyihin häiriöihin. Sijoittajille BioMarin tarjoaa altistumista harvinaissairauksien bioteknologiamarkkinoille, joilla menestyksekkäät hoidot voivat saada vahvaa kysyntää mutta kohtaavat kliinisiä, sääntelyyn liittyviä ja kaupallisia riskejä.