Editas Medicine (EDIT)

Editas rakentaa alustansa CRISPR:ään liittyvien entsyymien, kuten Cas9:n ja Cas12a:n, sekä opas-RNA:iden ja tiettyihin terapeuttisiin sovelluksiin suunniteltujen annostelumenetelmien varaan. Tätä teknologiaa voidaan soveltaa eri tavoin, mukaan lukien solujen muokkaaminen kehon ulkopuolella ennen niiden palauttamista potilaaseen, tai mahdollisesti solujen muokkaaminen suoraan kehon sisällä. Yhtiön ohjelmat ovat keskittyneet vakaviin perinnöllisiin sairauksiin, joissa tarkka DNA-muokkaus voi tarjota merkittävää kliinistä hyötyä.

Yksi Editasin tarkimmin seuratuista alueista on sen työ hematologian parissa, mukaan lukien geenimuokkauslähestymistavat perinnöllisiin verisairauksiin, kuten sirppisolutautiin ja beeta-talassemiaan. Nämä sairaudet johtuvat hemoglobiiniin vaikuttavista geneettisistä mutaatioista, mikä tekee niistä luontevia kohteita genomiselle lääketieteelle. Kuten muidenkin kliinisen vaiheen bioteknologiayhtiöiden kohdalla, Editasin sijoitustarina ei perustu nykyiseen tuotemyyntiin, vaan tutkimusputken etenemiseen, koetuloksiin, sääntelyvuorovaikutukseen ja kumppanuuksiin.

EDIT tarjoaa julkisten markkinoiden sijoittajille altistusta CRISPR-hoitojen alalle, joka on tieteellisesti lupaava mutta sisältää merkittävää kehitysriskiä. Yhtiön arvo on tiiviisti sidoksissa siihen, pystyykö sen muokkausalusta osoittamaan turvallisuutta, kestävää tehoa ja valmistettavuutta ihmisillä tehdyissä tutkimuksissa sekä siihen, voiko se kilpailla muiden geeniterapian ja geenimuokkauksen kehittäjien kanssa.