Satellos Bioscience (MSLE)

Duchennen lihasdystrofia on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa etenevää lihasheikkoutta ja toimintakyvyn heikkenemistä. Alan nykyiset lähestymistavat kohdistuvat usein geneettiseen vikaan, tulehdukseen tai sairauden komplikaatioihin. Satellos lähestyy asiaa toisin keskittymällä lihasten kantasoluihin ja biologisiin signaaleihin, jotka ohjaavat niiden jakautumista ja terveen lihaskudoksen uusiutumista. Yhtiö on tunnistanut häiriintyneen lihasregeneraation keskeiseksi sairauden etenemiseen vaikuttavaksi tekijäksi ja kehittää pienimolekyylisiä hoitoja, joiden tarkoitus on korjata tätä prosessia.

Sen johtava ohjelma on suun kautta otettava lääkeaihio Duchennen lihasdystrofiaan. Tavoitteena on stimuloida tai palauttaa lihasten korjaantumista sen sijaan, että vain hidastettaisiin vaurion etenemistä. Suun kautta otettava lääke voisi, jos sen turvallisuus ja teho osoitetaan, olla merkityksellinen laajalle potilasjoukolle ja tarjota käytännön etuja verrattuna hoitoihin, jotka edellyttävät monimutkaisia annostelumenetelmiä. Kuten muidenkin bioteknologiayhtiöiden kohdalla, Satellosin on osoitettava lääkeaihionsa turvallisuus, annostusprofiili, biologinen aktiivisuus ja kliininen hyöty säädellyissä tutkimuksissa ennen kuin kaupallinen käyttö on mahdollista.

Yhtiö toimii korkean riskin, tutkimusvetoisilla markkinoilla, joilla arvoa määrittävät prekliiniset tiedot, kliinisten tutkimusten virstanpylväät, immateriaalioikeudet, sääntelyviranomaisten palaute, rahoituskyky ja mahdolliset kumppanuudet. Satellos erottuu sillä, että se rakentuu lihasregeneraation alustalle eikä yhden oireenmukaisen hoitokonseptin varaan. Sen pitkän aikavälin mahdollisuus riippuu siitä, voidaanko kantasoluvälitteisen korjautumisen palauttaminen muuntaa merkittäväksi toiminnalliseksi parannukseksi Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille ja mahdollisesti myös muihin lihaskatoa aiheuttaviin sairauksiin.