Pharming Group N.V. ADS, each representing 10 (PHAR)

Pharming tunnetaan parhaiten RUCONESTista, rekombinantista C1-esteraasin estäjästä, jota käytetään perinnöllisen angioedeeman akuuttien kohtausten hoitoon. Kyseessä on harvinainen geneettinen sairaus, joka voi aiheuttaa vakavia turpoamisjaksoja. Hoito kuvastaa yhtiön pitkäaikaista asiantuntemusta proteiinikorvaushoidoissa ja harvinaisissa immunologisissa sairauksissa. Pharming markkinoi myös Joenjaa, jonka geneerinen nimi on leniolisibi, aktivoituneen fosfoinositidi-3-kinaasi delta -oireyhtymän eli APDS:n hoitoon. APDS on harvinainen primaarinen immuunipuutos. Tämä antaa yhtiölle portfolion, joka keskittyy erittäin erikoistuneisiin sairauksiin, joissa diagnostiikka, lääkäreiden koulutus ja potilastuki ovat tärkeitä osia kaupallistamista.

Yhtiön strategiana on hyödyntää harvinaissairauksien infrastruktuuriaan laajentuakseen yhden tuoteportfolion ulkopuolelle. Tähän kuuluu sellaisten hoitojen kehittäminen tai hankkiminen sairauksiin, joihin on rajallisesti hoitovaihtoehtoja, harvinaislääkkeiden sääntelypolkujen läpikäynti sekä yhteistyö erikoislääkäreiden kanssa, jotka hoitavat pieniä potilasryhmiä. Koska harvinaissairauksien markkinat riippuvat usein kohdennetusta diagnostiikasta ja korvattavuuden saatavuudesta, Pharmingin kaupallinen menestys on tiiviisti sidoksissa tietoisuuteen, maksajien kattavuuteen ja maantieteelliseen laajentumiseen.

Sijoittajille PHAR edustaa bioteknologiaosaketta, jolla on jo olemassa olevia tuotevaihtoja eikä pelkästään kliinisen vaiheen profiilia. Sen näkymät riippuvat RUCONESTin kysynnän ylläpitämisestä, Joenjan käytön laajentamisesta, tuotekehitysputken edistämisestä ja harvinaissairauksia sairastavien yhteisöjen onnistuneesta palvelemisesta kansainvälisillä markkinoilla.