Pharvaris (PHVS)

Sen johtava lääkeaihio on deucrictibant, suun kautta otettava pienimolekyylinen bradykiniini B2 -reseptorin antagonisti. Pharvaris kehittää hoitoa sekä HAE-kohtausten tarvittaessa annettavaan hoitoon että tulevien kohtausten ehkäisyyn. Tämän suun kautta otettavan lähestymistavan tarkoituksena on tarjota vaihtoehto HAE-markkinoilla käytettäville injektio- tai infuusioterapioille ja parantaa potilaiden käyttömukavuutta säilyttäen samalla oireiden tehokas hallinta.

Yhtiö on raportoinut myönteisiä vaiheen 2 tuloksia sekä ennaltaehkäisevässä että tarvittaessa annettavassa käytössä ja vie deucrictibantia eteenpäin myöhäisen vaiheen kehityksessä. Pharvaris rekrytoi potilaita keskeiseen vaiheen 3 tutkimukseen HAE-kohtausten hoitoon ja suunnittelee käynnistävänsä keskeisen vaiheen 3 tutkimuksen, jossa deucrictibantia arvioidaan ennaltaehkäisyssä. Se toteuttaa myös avoimia jatkotutkimuksia, mukaan lukien RAPIDe-2 tarvittaessa annettavaan käyttöön ja CHAPTER-4 ennaltaehkäisyyn, kerätäkseen pidemmän aikavälin tietoa turvallisuudesta ja tehosta.

Pharvariksen sijoitusprofiilia muovaavat kliinisten tutkimusten toteutus, viranomaisarviointi ja harvinaissairauksien hoitojen kilpailuympäristö. Sen arvolupaus perustuu siihen, pystyykö deucrictibant osoittamaan kestävää kliinistä hyötyä, hyväksyttävää turvallisuutta ja merkittävää käyttömukavuutta HAE-potilaille ja lääkäreille.