Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Yhtiön kaupalliseen portfolioon kuuluvat Crysvita, Dojolvi ja Mepsevii. Crysvitaa käytetään X-kromosomaalisen hypofosfatemian hoitoon, joka on harvinainen perinnöllinen sairaus ja vaikuttaa fosfaatin säätelyyn sekä luuston kehitykseen, ja siitä on tullut Ultragenyxille keskeinen tuote. Mepsevii hoitaa mukopolysakkaridoosi VII:ää, joka on perinnöllinen lysosomaalinen kertymäsairaus, kun taas Dojolvi on tarkoitettu tiettyihin pitkäketjuisten rasvahappojen hapettumishäiriöihin. Nämä tuotteet heijastavat Ultragenyxin strategiaa palvella pieniä potilasryhmiä, joissa tehokkaat hoidot voivat saavuttaa erikoishinnoittelun ja edellyttävät tiivistä yhteistyötä lääkäreiden, maksajien ja potilasyhteisöjen kanssa.

Ultragenyxilla on myös kehitysputki useilla harvinaisiin geneettisiin sairauksiin liittyvillä hoitoalueilla, mukaan lukien aineenvaihduntaan, luustoon, umpieritykseen ja neurologiaan liittyvät häiriöt. Sen toimintatapa sisältää usein kumppanuuksia, lisenssisopimuksia ja teknologiaympäristöjä, jotka voivat tukea useita ohjelmia, mukaan lukien geeniterapia ja biologiset lääkkeet.

Yhtiö toimii kansainvälisesti Pohjois-Amerikassa, Latinalaisessa Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Afrikassa sekä Aasian ja Tyynenmeren alueella, vaikka Pohjois-Amerikka on sen suurin liikevaihdon lähde. Pörssilistattuna harvinaissairauksien asiantuntijana Ultragenyxiin vaikuttavat kliinisten tutkimusten tulokset, viranomaispäätökset, korvausneuvottelut ja hyväksyttyjen hoitojen kysynnän kestävyys.