Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Rocketin kehitysputki kattaa sekä in vivo- että ex vivo -geeniterapiaan perustuvia lähestymistapoja. Sen näkyvimpiin ohjelmiin kuuluvat RP-A501 Danonin tautiin, joka on vakava perinnöllinen sydänsairaus, sekä lentiviruspohjaiset kandidaatit sairauksiin kuten Fanconin anemia, leukosyyttien adheesiovajaus, pyruvaattikinaasin puutos ja imeväisiän maligni osteopetroosi. Nämä sairaudet ovat harvinaisia, mutta ne voivat johtaa vakaviin komplikaatioihin, kuten luuytimen vajaatoimintaan, immuunijärjestelmän häiriöihin, anemiaan, kardiomyopatiaan tai luustopoikkeavuuksiin. Rocketin kandidaattien tavoitteena on viedä elimistöön toimivaa geneettistä materiaalia tai muokata potilaasta peräisin olevia soluja niin, että puuttuva tai viallinen biologinen toiminta palautuu.

Yhtiön toiminta keskittyy tutkimukseen ja kehitykseen, kliiniseen toteutukseen, viranomaisyhteistyöhön, valmistuksen valmisteluun ja kaupalliseen valmiuteen mahdollisia geeniterapioiden lanseerauksia varten. Kuten monilla tämän vaiheen bioteknologiayhtiöillä, Rocketin arvo on tiiviisti sidoksissa kliiniseen dataan, sääntelyyn liittyviin virstanpylväisiin, valmistuksen laatuun ja kykyyn tuoda erikoistuneita hoitoja pienille potilasryhmille. Tunnuksella RCKT listattu Rocket Pharmaceuticals tarjoaa sijoittajille altistusta harvinaissairauksien geeniterapiasektorille, jossa riskit ovat suuret mutta myös potentiaali korkea. Onnistuneet tuotteet voivat olla lääketieteellisesti mullistavia, mutta ne edellyttävät merkittävää tieteellistä, sääntelyyn liittyvää ja operatiivista toteutuskykyä.