Atrium Therapeutics (RNA)

Atriumin alusta yhdistää ligandiin perustuvan kohdentamisen ja oligonukleotiditerapiat tukemaan lääkkeen kuljettamista sydänkudokseen. Kohdennettu annostelu on keskeinen haaste RNA-lääkkeiden kehityksessä, erityisesti sydämen kaltaisissa elimissä, joissa hoitojen on saavutettava olennaiset solut riittävinä määrinä samalla kun ei-toivottu altistuminen muualla elimistössä pyritään rajoittamaan. Yhdistämällä kudoskohdennusstrategioita RNA-pohjaisiin hoitomuotoihin yhtiö pyrkii luomaan hoitoja, jotka puuttuvat valittujen sydänsairauksien taustalla olevaan biologiaan.

Yhtiön julkistettu kehitysputki sisältää ohjelmia, jotka liittyvät PRKAG2- ja PLN-geeneihin liittyviin kardiomyopatioihin. Näiden geenien variantit liittyvät sydänlihassairauksien muotoihin, jotka voivat johtaa poikkeavaan sydämen rakenteeseen, heikentyneeseen toimintaan, rytmihäiriöihin ja joissakin tapauksissa sydämen vajaatoimintaan. Atriumin keskittyminen geneettisesti määriteltyihin potilasryhmiin heijastaa bioteknologiassa laajempaa suuntausta kohti täsmälääkkeitä, jotka on suunniteltu väestöille, joilla on selkeästi tunnistetut molekyylitason ajurit.

Kehitysvaiheessa olevana biofarmaseuttisena yhtiönä Atrium Therapeuticsin arvo riippuu sen tutkimusalustan edistymisestä, prekliinisen ja kliinisen kehityksen toteutuksesta, sääntelyyn liittyvistä virstanpylväistä sekä kyvystä osoittaa turvallisuus ja hoidollinen hyöty. Sen erottuva asema perustuu RNA-teknologian soveltamiseen kardiologiaan, alueeseen, joka on edelleen vähemmän kypsä kuin RNA-sovellukset maksaan kohdistuvissa sairauksissa, mutta jossa on merkittävä täyttämätön lääketieteellinen tarve.