Solid Biosciences (SLDB)

Yhtiön keskeisiin painopistealueisiin kuuluvat Duchennen lihasdystrofia, Friedreichin ataksia ja geneettiset sydänsairaudet. Sen ohjelmiin kuuluvat SGT-003 Duchennen lihasdystrofiaan, SGT-212 Friedreichin ataksiaan, SGT-501 katekoliaminergiseen polymorfiseen kammiotakykardiaan ja SGT-601 TNNT2-välitteiseen dilatoivaan kardiomyopatiaan. Näiden kandidaattien tavoitteena on toimittaa toimivaa geneettistä materiaalia tai muuten puuttua sairauden biologiseen syyhyn sen sijaan, että hoidettaisiin vain oireita. Solid Biosciences työskentelee myös muiden omaisuuserien parissa, jotka kohdistuvat geneettisiin sydän- ja neuromuskulaarisiin sairauksiin.

Duchennen lihasdystrofia ja Solid Biosciencesin kohteena olevat sydänsairaudet ovat vakavia sairauksia, joihin liittyy suuri täyttämätön lääketieteellinen tarve, mikä tekee niistä tärkeitä alueita edistyneille hoidoille. Samalla geeniterapian kehittäminen on teknisesti monimutkaista ja sisältää merkittäviä riskejä, kuten valmistushaasteita, turvallisuusnäkökohtia, tutkimusasetelman ongelmia ja sääntelyviranomaisten tarkkaa arviointia. Solid Biosciencesin liiketoiminta erottuu siksi keskittymisellään harvinaisiin perinnöllisiin sairauksiin, joissa onnistunut hoito voisi olla mullistava, mutta joissa edistyminen riippuu huolellisesta toteutuksesta tieteen, kliinisen kehityksen ja hyväksymisprosessien eri vaiheissa.