Syndax Pharmaceuticals (SNDX)

Sen johtava onkologiaohjelma on revumenibi, menin-MLL-vuorovaikutuksen selektiivinen estäjä. Syndax kehittää hoitoa geneettisesti määriteltyihin akuutteihin leukemioihin, mukaan lukien KMT2A-uudelleenjärjestymään liittyvä sekä NPM1-mutantti akuutti myelooinen leukemia ja akuutti lymfoblastileukemia. Näihin alatyyppeihin liittyy erillisiä molekulaarisia ajureita, ja Syndaxin lähestymistavan tavoitteena on häiritä mekanismeja, jotka ylläpitävät leukemiasolujen kasvua.

Yhtiö kehittää myös aksatilimabia, vasta-ainetta, joka kohdistuu colony stimulating factor-1 -reseptoriin eli CSF-1R:ään. Tämä ohjelma on suunnattu krooniseen käänteishyljintäsairauteen, vakavaan komplikaatioon, joka voi ilmetä allogeenisen kantasolusiirron jälkeen, ja sitä on tutkittu myös fibroottisissa ja tulehduksellisissa tiloissa, kuten idiopaattisessa keuhkofibroosissa. Kohdistamalla CSF-1R:ään aksatilimab on suunniteltu vaikuttamaan makrofagivälitteisiin sairausprosesseihin, jotka edistävät kudosvauriota ja arpeutumista.

Syndaxin aiempaan kehitysputkeen kuuluu entinostaatti, suun kautta otettava pienimolekyylinen HDAC-estäjä, jolla voi olla vaikutuksia syöpäsoluihin ja immuunisäätelyyn. Kehitysvaiheen lääkeyhtiönä Syndaxin arvo riippuu vahvasti kliinisten tutkimusten tuloksista, sääntelyyn liittyvästä etenemisestä, kumppanuuksista ja sen hoitojen kaupallisesta potentiaalista, jos ne saavat hyväksynnän. Yhtiö toimii pääasiassa Yhdysvalloissa ja kuuluu laajempaan bioteknologiasektoriin, jossa tieteellinen erilaistuminen ja onnistunut kliininen kehitystyö ovat keskeisiä pitkän aikavälin suorituskyvylle.