Sarepta Therapeutics (SRPT)

Sareptan hyväksytty DMD-tuotevalikoima sisältää eksonin ohitukseen perustuvia hoitoja, kuten EXONDYS 51:n, VYONDYS 53:n ja AMONDYS 45:n. Nämä lääkkeet on tarkoitettu potilaille, joilla on tiettyjä geneettisiä mutaatioita ja joille tiettyjen eksonien ohittaminen dystrofiinigeenissä voi olla mahdollista. Tämän strategian tavoitteena on mahdollistaa lyhennetyn mutta mahdollisesti toiminnallisen dystrofiinin muodon tuotanto. Yhtiöön liitetään myös ELEVIDYS, DMD:tä varten kehitetty geeniterapia, jonka tavoitteena on toimittaa mikrodystrofiinirakenne adenoassosioituneen virusvektorin avulla.

Markkinoitujen tuotteidensa lisäksi Sareptalla on kehitysputki ehdokkaita neuromuskulaarisiin ja muihin harvinaisiin perinnöllisiin sairauksiin. Sen tutkimus- ja kehitystyö kattaa geeniterapia-alustat, RNA-teknologiat, valmistuksen, sääntelystrategian ja kliinisen kehityksen. Koska harvinaissairauksien lääkekehitys kohdistuu usein pieniin potilasryhmiin, joilla on suuri täyttämätön lääketieteellinen tarve, kliinisten tutkimusten suunnittelu, turvallisuusseuranta, korvattavuus ja viranomaispäätökset ovat keskeisiä yhtiön näkymille.

SRPT on bioteknologiaosake eikä tavanomainen terveyspalveluyhtiö. Sen arvostukseen vaikuttavat tuote­myynti, käyttöaiheiden laajennukset, kehitysputken eteneminen, kliiniset tiedot, valmistuskyvykkyydet, immateriaalioikeudet ja vuorovaikutus viranomaisten kanssa. Sarepta erottuu keskittyneestä roolistaan DMD:n hoidossa sekä laajemmasta tavoitteestaan rakentaa geneettisen lääketieteen alusta harvinaissairauksiin, joihin on tarjolla vain vähän tehokkaita vaihtoehtoja.