Abeona Therapeutics (ABEO)

Het belangrijkste commerciële product is ZEVASKYN, ook bekend als prademagene zamikeracel, een autologe celgebaseerde gentherapie voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa. RDEB is een zeldzame erfelijke huidaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties die type VII-collageen aantasten, waardoor patiënten vatbaar zijn voor ernstige blaarvorming, chronische wonden, littekenvorming, pijn en infectierisico. ZEVASKYN gebruikt de eigen cellen van de patiënt, die genetisch worden aangepast en vervolgens worden teruggebracht als gemanipuleerde huidvellen die bedoeld zijn om wonden die met de ziekte samenhangen te behandelen.

Naast het commerciële werk bij RDEB onderhoudt Abeona een ontwikkelingsportfolio dat AAV-gebaseerde gentherapiekandidaten omvat voor oogheelkundige aandoeningen met een aanzienlijke onvervulde medische behoefte. AAV-vectoren worden breed gebruikt in de genetische geneeskunde omdat zij therapeutisch genetisch materiaal kunnen afleveren aan doelweefsels, waaronder het oog, waar lokale toediening mogelijk kan zijn.

Als beursgenoteerd biotechnologiebedrijf wordt de bedrijfsvoering van Abeona gevormd door de uitvoering van de productie, regelgevende vereisten, toegang voor patiënten en adoptie door gespecialiseerde behandelcentra. De positie van het bedrijf is onderscheidend omdat het expertise in gentherapie voor zeldzame ziekten combineert met een product gericht op een van de ernstigste genetische dermatologische aandoeningen, terwijl het tegelijkertijd pijplijnkansen bij erfelijke oogziekten blijft nastreven.