Arrowhead Research (ARWR)

Het onderzoek van Arrowhead bestrijkt verschillende therapeutische gebieden, waaronder cardiometabole ziekten, leveraandoeningen, longaandoeningen, spierziekten, aandoeningen van het centrale zenuwstelsel en complement-gemedieerde ziekten. Veel van de programma’s zijn gericht op genetisch beïnvloede aandoeningen of ziekten waarbij een duidelijk gedefinieerd eiwitdoelwit kan worden gekoppeld aan patiëntuitkomsten. De pijplijn van het bedrijf heeft kandidaten omvat voor cholesterol- en triglyceridenstoornissen, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, hepatitisgerelateerde aandoeningen en andere zeldzame of ernstige ziekten.

Een centraal onderdeel van de strategie van Arrowhead is het Targeted RNAi Molecule-platform, of TRiM, dat is ontworpen om de toediening van RNAi-therapieën aan weefsels zoals de lever en daarbuiten te verbeteren. Het bedrijf ontwikkelt sommige activa zelfstandig en gebruikt ook samenwerkingen met grotere farmaceutische bedrijven om geselecteerde programma’s vooruit te helpen.

Als biotechbedrijf in de klinische fase hangen de vooruitzichten van Arrowhead af van onderzoeksgegevens, beoordeling door toezichthouders, uitvoering in de productie en concurrentieontwikkelingen binnen RNA-gebaseerde geneeskunde. Het onderscheidende kenmerk is het brede gebruik van RNAi-technologie om ziekten aan te pakken op het niveau van de genetische boodschap, met als doel de productie van schadelijke eiwitten te stoppen in plaats van alleen latere symptomen te behandelen.