Capricor Therapeutics (CAPR)

De belangrijkste kandidaat van Capricor is deramiocel, ook bekend als CAP-1002, een allogene van het hart afgeleide celtherapie. Het product wordt in een laat stadium van klinische ontwikkeling onderzocht voor de spierdystrofie van Duchenne, waarbij het bedrijf het potentieel beoordeelt om zowel skeletspieren als hartspier ten goede te komen. Omdat deramiocel allogeen is, is het ontworpen om te worden geproduceerd uit donorafgeleide cellen in plaats van individueel voor elke patiënt te worden gemaakt, een eigenschap die bij goedkeuring bredere schaalbaarheid zou kunnen ondersteunen.

Naast het celtherapieprogramma bouwt Capricor aan een onderzoeksplatform rond exosomen, de kleine extracellulaire blaasjes die cellen gebruiken om biologische signalen over te dragen. Het StealthX-platform is bedoeld om exosomen te engineeren als afgiftevehikels voor therapeutische ladingen zoals nucleïnezuren, eiwitten en kleine moleculen. Het bedrijf heeft toepassingen onderzocht, waaronder vaccinologie en gerichte medicijnafgifte, hoewel deze programma’s zich nog in een vroeger stadium bevinden dan deramiocel.

Zoals voor de meeste klinische biotechbedrijven geldt, hangen de vooruitzichten van Capricor sterk af van uitkomsten van klinische studies, regelgevende beslissingen, uitvoering van de productie en toegang tot financiering. De onderscheidende positie van het bedrijf ligt in de combinatie van een laatstadiumprogramma voor Duchenne met een breder exosoomtechnologieplatform.