CRISPR Therapeutics (CRSP)

De belangrijkste commerciële mijlpaal van het bedrijf is Casgevy, ontwikkeld samen met Vertex Pharmaceuticals. Casgevy is een goedgekeurde CRISPR-gebaseerde therapie voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie, twee erfelijke bloedziekten die worden veroorzaakt door defecten in de hemoglobineproductie. De therapie maakt gebruik van ex vivo-bewerking, wat betekent dat de eigen bloedstamcellen van de patiënt worden verzameld, buiten het lichaam worden aangepast en na een conditioneringsbehandeling opnieuw worden toegediend.

Naast hemoglobinopathieën bouwt CRISPR Therapeutics aan een pijplijn in verschillende domeinen. De immuno-oncologieprogramma’s zijn gericht op het creëren van gemanipuleerde celtherapieën die kanker kunnen herkennen en aanvallen. Het bedrijf werkt ook aan regeneratieve en van stamcellen afgeleide benaderingen, waaronder mogelijke behandelingen voor diabetes type 1, en onderzoekt toepassingen van genbewerking bij hart- en vaatziekten en andere ernstige aandoeningen.

Als beursgenoteerd biotechbedrijf wordt CRISPR Therapeutics gevormd door de voortgang van klinische studies, regelgevende besluiten, de complexiteit van productie, de economische aspecten van samenwerkingen en het tempo waarin geavanceerde therapieën worden geadopteerd. De samenwerking met Vertex biedt commerciële en ontwikkelingsondersteuning voor Casgevy, terwijl de bredere pijplijn langere-termijnopties biedt. Het bedrijf onderscheidt zich omdat het een van de eerste ondernemingen is die CRISPR-geneeskunde van een onderzoeksdoorbraak naar goedgekeurd therapeutisch gebruik heeft gebracht.