Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis heeft een centrale rol gespeeld bij het beschikbaar maken van meerdere op RNA gerichte geneesmiddelen voor patiënten. De samenwerking met Biogen leidde tot Spinraza, een behandeling voor spinale musculaire atrofie die na de lancering in 2016 een belangrijk bewijsstuk werd voor antisense-technologie. De samenwerking met Biogen leidde ook tot Qalsody, een ALS-therapie die in 2023 werd gelanceerd. Via Akcea, de op cardiovasculaire aandoeningen gerichte dochteronderneming, commercialiseerde Ionis Tegsedi voor erfelijke transthyretine-amyloïdose en Waylivra voor bepaalde lipidenstoornissen in Europa. Het bedrijf werkt ook samen met AstraZeneca, onder meer aan Wainua, een behandeling voor polyneuropathie geassocieerd met erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose.

Een belangrijk kenmerk van Ionis is het hybride model: het ontwikkelt geneesmiddelen zowel zelfstandig als samen met grotere farmaceutische partners. Daardoor kan het ontwikkelingsrisico worden gedeeld, terwijl het tegelijk mogelijkheden behoudt om een eigen commerciële infrastructuur op te bouwen. De eerste zelfstandige lanceringen, Tryngolza voor familiaal chylomicronemiesyndroom en Dawnzera voor erfelijk angio-oedeem, markeren een verschuiving naar een meer volledig geïntegreerd biotechbedrijf. Voor beleggers biedt Ionis blootstelling aan het groeiende terrein van RNA-gebaseerde therapieën, waarbij de waarde samenhangt met klinische uitvoering, regulatoire uitkomsten, partner-economie en de adoptie van de op de markt gebrachte geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.