Opus Genetics (IRD)

De pijplijn van het bedrijf is grotendeels opgebouwd rond gentherapieprogramma’s met adeno-geassocieerde virussen, of AAV. AAV-vectoren worden veel gebruikt in de genetische geneeskunde omdat zij functioneel genetisch materiaal kunnen afleveren aan doelcellen, waaronder cellen in het oog. Opus Genetics past deze benadering toe op netvliesaandoeningen die worden veroorzaakt door specifieke genetische mutaties, met als doel de onderliggende biologische oorzaken van de ziekte aan te pakken in plaats van alleen de symptomen te beheersen.

De belangrijkste programma’s omvatten OPGx-LCA5, dat gericht is op Leber congenitale amaurose geassocieerd met LCA5-mutaties, en OPGx-BEST1, dat is gericht op retinale degeneratie in verband met BEST1-mutaties. Aanvullende kandidaten in ontwikkeling richten zich op genen waaronder RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 en MERTK, waardoor het bedrijf beschikt over een portefeuille die meerdere zeldzame erfelijke netvliesaandoeningen omvat.

Opus Genetics opereert als één onderneming die zich richt op producten op het gebied van ooggezondheid en visuele prestaties. Als bedrijf in de klinische fase houdt het zich voornamelijk bezig met onderzoek, preklinische ontwikkeling, klinische tests, regulatoire planning en het productiewerk dat nodig is om potentiële therapieën verder te brengen.

Het bedrijf onderscheidt zich doordat het zich concentreert op genetisch gedefinieerde oogaandoeningen, waarbij de diagnose aan een specifieke mutatie kan worden gekoppeld en waarbij lokale toediening aan het netvlies gerichte behandeling mogelijk kan maken. De vooruitzichten hangen af van de voortgang van klinische studies, veiligheids- en werkzaamheidsgegevens, regulatoire uitkomsten en het vermogen om gespecialiseerde ontwikkeling van gentherapie op te schalen.