Prothena (PRTA)

Het onderzoek van Prothena is gericht op aandoeningen waarbij abnormale eiwitten zich ophopen in de hersenen, het hart, de zenuwen of andere weefsels en bijdragen aan een progressief ziekteverloop. De pijplijn omvat programma’s voor de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer, amyloïdose, amyotrofische laterale sclerose en andere aandoeningen met een aanzienlijke onvervulde medische behoefte. Het bedrijf gebruikt interne discovery-capaciteiten en eigen technologieën, waaronder zijn CYTOPE-benadering, om ziekterelevante eiwitdoelen te identificeren en therapieën te ontwerpen die bedoeld zijn om de ziektebiologie te veranderen in plaats van alleen symptomen te beheersen.

Verschillende van Prothena’s meest zichtbare programma’s worden ontwikkeld in samenwerking met grotere farmaceutische bedrijven. Prasinezumab, een antilichaam dat zich richt op alfa-synucleïne voor de ziekte van Parkinson, is een partnerschap met Roche. BMS-986446, ook bekend als PRX005, richt zich op tau en is verbonden aan Bristol Myers Squibb. Het bedrijf ontwikkelt daarnaast volledig in eigendom zijnde of gecontroleerde activa zoals coramitug, voorheen PRX004, voor ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie, en PRX012, een kandidaat voor de ziekte van Alzheimer die is gericht op amyloïd bèta.

Zoals bij veel biotechbedrijven in een laat ontwikkelingsstadium hangen de vooruitzichten van Prothena sterk af van resultaten uit klinische studies, interacties met toezichthouders, productiegereedheid, financiering en de uitvoering door partners. Het onderscheidende kenmerk van het bedrijf is de geconcentreerde focus op toxische eiwitsoorten en amyloïdbiologie, gebieden die centraal staan in enkele van de meest uitdagende ziekten binnen de neurologie en de zeldzame geneeskunde.