Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

De commerciële portefeuille van het bedrijf omvat Crysvita, Dojolvi en Mepsevii. Crysvita wordt gebruikt voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie, een zeldzame erfelijke aandoening die de fosfaatregulatie en botontwikkeling beïnvloedt, en is uitgegroeid tot een kernproduct voor Ultragenyx. Mepsevii behandelt mucopolysacharidose VII, een erfelijke lysosomale stapelingsziekte, terwijl Dojolvi is geïndiceerd voor bepaalde stoornissen in de oxidatie van langeketenvetzuren. Deze producten weerspiegelen de strategie van Ultragenyx om zich te richten op kleine patiëntengroepen, waar effectieve therapieën specialistische prijsstelling kunnen ondersteunen en nauwe betrokkenheid vereisen van artsen, betalers en patiëntengemeenschappen.

Ultragenyx beschikt ook over een ontwikkelingspijplijn in meerdere therapeutische gebieden die verband houden met zeldzame genetische aandoeningen, waaronder stofwisselings-, bot-, endocriene en neurologische aandoeningen. De aanpak omvat vaak partnerschappen, licentieovereenkomsten en technologieplatforms die meerdere programma’s kunnen ondersteunen, waaronder gentherapie en biologische geneesmiddelen.

Het bedrijf is internationaal actief in Noord-Amerika, Latijns-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Afrika, en Azië-Pacific, hoewel Noord-Amerika de grootste bijdrage levert aan de omzet. Als beursgenoteerde specialist in zeldzame aandoeningen wordt Ultragenyx beïnvloed door uitkomsten van klinische studies, beslissingen van toezichthouders, vergoedingsonderhandelingen en de houdbaarheid van de vraag naar zijn goedgekeurde therapieën.