Cartesian Therapeutics (RNAC)

Het platform brengt mRNA in cellen in, zodat deze tijdelijk therapeutische eiwitten tot expressie brengen. Dit verschilt van veel traditionele benaderingen van celtherapie die op DNA-gebaseerde modificatie steunen, omdat mRNA van nature na verloop van tijd wordt afgebroken en niet in het genoom integreert. Het tijdelijke karakter van die expressie kan voordelen bieden bij ziekten waarbij gecontroleerde of herhaalbare immuunmodulatie wenselijk is, hoewel het klinische profiel van elke therapie via studies moet worden vastgesteld.

De strategie van Cartesian richt zich op auto-immuunaandoeningen, waarbij het immuunsysteem ten onrechte het eigen weefsel van het lichaam aanvalt. Celtherapie werd historisch vooral met oncologie geassocieerd, met name bij bloedkankers, maar hetzelfde bredere vakgebied wordt in toenemende mate ook onderzocht voor immuungemedieerde ziekten. Door zich op auto-immuunstoornissen te richten, wil Cartesian geavanceerde celgebaseerde geneeskunde uitbreiden naar gebieden met een chronische ziektelast en een aanzienlijke onvervulde behoefte.

Het werk van het bedrijf bevindt zich op het snijvlak van immunologie, RNA-wetenschap en celproductie. Het productieplatform is een belangrijk onderdeel van het bedrijf, omdat celtherapieën gespecialiseerde processen vereisen om levende cellen op reproduceerbare wijze voor te bereiden, te modificeren en toe te dienen. Als bedrijf in de klinische fase wordt Cartesian Therapeutics voornamelijk beoordeeld op de voortgang van zijn pijplijn, klinische gegevens, veiligheidsbevindingen, interacties met regelgevende instanties en het vermogen om de productie op te schalen. De onderscheidende propositie is het gebruik van met mRNA gemodificeerde celtherapie als een potentieel controleerbare en niet-integrerende benadering voor de behandeling van auto-immuunziekten.