Sarepta Therapeutics (SRPT)

De goedgekeurde DMD-portefeuille van Sarepta omvat exon-skippingtherapieën zoals EXONDYS 51, VYONDYS 53 en AMONDYS 45. Deze geneesmiddelen zijn bedoeld voor patiënten met specifieke genetische mutaties waarbij het overslaan van bepaalde exonen in het dystrofinegen mogelijk kan zijn, een strategie die erop gericht is de productie mogelijk te maken van een verkorte maar potentieel functionele vorm van dystrofine. Het bedrijf wordt ook geassocieerd met ELEVIDYS, een voor DMD ontwikkelde gentherapie die een micro-dystrofineconstruct probeert af te leveren via een adeno-geassocieerde virusvector.

Naast zijn op de markt gebrachte producten beschikt Sarepta over een pijplijn van kandidaten voor neuromusculaire en andere zeldzame genetische ziekten. Het onderzoeks- en ontwikkelingswerk omvat gentherapieplatforms, RNA-technologieën, productie, regelgevingsstrategie en klinische ontwikkeling. Omdat de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten vaak is gericht op kleine patiëntengroepen met een hoge onvervulde medische behoefte, zijn het ontwerp van klinische studies, veiligheidsmonitoring, vergoeding en regelgevende besluiten van groot belang voor de vooruitzichten van het bedrijf.

SRPT is een biotech-aandeel en geen conventioneel bedrijf in gezondheidsdiensten. De waardering wordt bepaald door productverkopen, uitbreidingen van indicaties, voortgang in de pijplijn, klinische gegevens, productiecapaciteiten, intellectueel eigendom en interacties met toezichthouders. Sarepta onderscheidt zich door zijn gerichte rol in de behandeling van DMD en zijn bredere ambitie om een platform voor genetische geneeskunde op te bouwen voor zeldzame ziekten waarvoor weinig effectieve opties bestaan.