Entrada Therapeutics (TRDA)

Entrada past zijn platform toe op programma’s op basis van oligonucleotiden en eiwitten, met de nadruk op zeldzame en ernstige ziekten. Een belangrijk aandachtsgebied is de ziekte van Duchenne, een genetische spierafbraakziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofinegen. Het bedrijf ontwikkelt exon-skipping-kandidaten voor patiëntengroepen die in aanmerking komen voor het overslaan van exon 44, 45, 50 en 51, een benadering die bedoeld is om de productie van een korter maar functioneel dystrofine-eiwit te herstellen.

De technologie van het bedrijf wordt ook buiten neuromusculaire ziekten onderzocht, waaronder potentiële toepassingen bij oogaandoeningen en andere weefsels waar intracellulaire afgifte een therapeutisch voordeel kan bieden. Entrada is ook een partnerschap aangegaan rond VX-670, een klinisch programma voor myotone dystrofie type 1, wat de bredere belangstelling voor genetische geneesmiddelen mogelijk gemaakt door aflevertechnologie weerspiegelt.

Als biotech-aandeel wordt Entrada gekenmerkt door platformvalidatie, klinische uitvoering en de duurzaamheid van zijn wetenschappelijke samenwerkingen. Het past niet in het profiel van een volwassen farmaceutisch bedrijf met een brede portefeuille aan op de markt gebrachte producten; de waarde ervan hangt er juist van af of EEV-gebaseerde geneesmiddelen een betekenisvol klinisch voordeel en een aanvaardbaar veiligheidsprofiel kunnen aantonen bij ziekten met een hoge onvervulde medische behoefte.