Voyager Therapeutics (VYGR)

Een centraal onderdeel van de activiteiten van Voyager is het TRACER-platform, een afkorting van Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA. Het platform is ontworpen om capsiden van adeno-geassocieerde virussen te ontdekken en te optimaliseren die specifieke weefsels of celtypen effectiever kunnen bereiken. Bij neurologische aandoeningen is een van de belangrijkste uitdagingen van gentherapie het afleveren van genetische ladingen over de bloed-hersenbarrière naar relevante hersengebieden. Voyager gebruikt van TRACER afgeleide capsiden om vectoren te identificeren die na intraveneuze toediening een hoge penetratie in de hersenen kunnen bereiken, wat de behandeling zou kunnen vereenvoudigen in vergelijking met invasievere toedieningsmethoden.

De programma’s van het bedrijf zijn gebaseerd op het bredere concept dat genetische geneesmiddelen de ziektebiologie op fundamenteel niveau kunnen aanpakken, onder meer door therapeutische genen af te leveren, schadelijke eiwitten te verminderen of routes te beïnvloeden die verband houden met erfelijke en neurodegeneratieve aandoeningen. De activa van Voyager blijven onderhevig aan de onzekerheden die kenmerkend zijn voor geneesmiddelenontwikkeling, waaronder preklinische validatie, succes in klinische studies, opschaling van de productie, beoordeling door toezichthouders en uiteindelijke commerciële acceptatie.

Voyager is actief in het segment genetische geneeskunde en streeft ook naar samenwerkingen die kunnen helpen de ontwikkeling te financieren en het gebruik van zijn capsidetechnologie te verbreden. Het beleggingsprofiel is nauw verbonden met de voortgang van de pijplijn, de waarde van het afleverplatform en de groeiende rol van op genen gebaseerde therapieën in de neurologie.