Abeona Therapeutics (ABEO)

Dets ledende kommersielle produkt er ZEVASKYN, også kjent som prademagene zamikeracel, en autolog cellebasert genterapi for recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa. RDEB er en sjelden arvelig hudsykdom forårsaket av mutasjoner som påvirker kollagen type VII, noe som gjør pasienter utsatt for alvorlig blemmer, kroniske sår, arrdannelse, smerte og infeksjonsrisiko. ZEVASKYN bruker pasientens egne celler, som blir genetisk modifisert og deretter tilbakeført som konstruerte hudark ment å behandle sår knyttet til sykdommen.

Utover sitt arbeid i kommersiell fase innen RDEB opprettholder Abeona en utviklingsportefølje som inkluderer AAV-baserte genterapikandidater for oftalmologiske sykdommer med betydelig udekket medisinsk behov. AAV-vektorer er mye brukt i genetisk medisin fordi de kan levere terapeutisk genetisk materiale til målrettede vev, inkludert øyet, der lokal administrasjon kan være mulig.

Som et børsnotert bioteknologiselskap er Abeonas virksomhet formet av produksjonsgjennomføring, regulatoriske krav, pasienttilgang og adopsjon ved spesialiserte behandlingssentre. Selskapets posisjon er særegen fordi det kombinerer ekspertise innen genterapi for sjeldne sykdommer med et produkt rettet mot en av de mest alvorlige genetiske dermatologiske lidelsene, samtidig som det fortsetter å forfølge muligheter i pipelinen innen arvelige øyesykdommer.