Capricor Therapeutics (CAPR)

Capricors viktigste legemiddelkandidat er deramiocel, også kjent som CAP-1002, en allogen celleterapi avledet fra hjertet. Produktet studeres i sen klinisk utvikling for Duchennes muskeldystrofi, der selskapet vurderer potensialet for å gi fordeler for både skjelettmuskulatur og hjertemuskel. Fordi deramiocel er allogent, er det utformet for å produseres fra donoravledede celler i stedet for å fremstilles individuelt for hver pasient, en egenskap som kan støtte bredere skalerbarhet dersom det blir godkjent.

I tillegg til celleterapiprogrammet bygger Capricor en forskningsplattform rundt eksosomer, de små ekstracellulære vesiklene som celler bruker for å overføre biologiske signaler. StealthX-plattformen er ment å utvikle eksosomer som leveringsvehikler for terapeutiske nyttelaster som nukleinsyrer, proteiner og små molekyler. Selskapet har utforsket bruksområder som inkluderer vaksinologi og målrettet legemiddellevering, selv om disse programmene fortsatt er på et tidligere stadium enn deramiocel.

Som for de fleste kliniske biotekselskaper er Capricors utsikter i stor grad avhengige av resultater fra kliniske studier, regulatoriske beslutninger, gjennomføring i produksjonen og tilgang til finansiering. Selskapets særpreg ligger i kombinasjonen av et senfaseprogram for Duchenne og en bredere teknologiplattform for eksosomer.