Denali Therapeutics (DNLI)

En sentral del av Denalis strategi er arbeidet med legemidler som er ment å nå hjernen og sentralnervesystemet mer effektivt. Selskapet utvikler små molekyler, biologiske legemidler og sine egne transportplattformer, inkludert Antibody Transport Vehicle- og Enzyme Transport Vehicle-teknologiene. Disse tilnærmingene er utformet for å hjelpe terapeutiske molekyler med å krysse blod-hjerne-barrieren, en av de største hindringene i behandling av nevrologiske sykdommer.

Denalis pipeline omfatter LRRK2-hemmerprogrammer for Parkinsons sykdom, som retter seg mot en genetisk validert signalvei knyttet til familiære og sporadiske former for sykdommen. Selskapet har også videreutviklet enzymerstatnings- og antistoffbaserte programmer som bruker transportteknologien til å behandle sykdommer der store molekyler må nå hjernen for å ha en meningsfull effekt. Noen programmer utvikles uavhengig, mens andre innebærer partnerskap med større legemiddelselskaper.

Denali opererer som én virksomhet med fokus på å oppdage, utvikle og til slutt kommersialisere terapeutiske behandlinger. Som mange bioteknologiselskaper er verdien tett knyttet til fremdriften i kliniske studier, regulatoriske utfall, vitenskapelig validering og styrken i samarbeidene. Det som skiller selskapet ut, er kombinasjonen av ekspertise innen sykdomsbiologi og leveringsteknologi med mål om å behandle tilstander som historisk har vært vanskelige å nå med effektive legemidler.