Editas Medicine (EDIT)

Editas bygger plattformen sin rundt CRISPR-assosierte enzymer, inkludert Cas9 og Cas12a, sammen med guide-RNA og leveringsmetoder utviklet for spesifikke terapeutiske anvendelser. Denne teknologien kan brukes på ulike måter, blant annet ved å redigere celler utenfor kroppen før de føres tilbake til en pasient, eller potensielt ved å redigere celler direkte inne i kroppen. Selskapets programmer har vært fokusert på alvorlige genetiske sykdommer der en presis DNA-redigering kan gi meningsfull klinisk nytte.

Et av områdene i Editas som følges tettest, er arbeidet innen hematologi, inkludert genredigeringstilnærminger for arvelige blodsykdommer som sigdcellesykdom og beta-talassemi. Disse tilstandene skyldes genetiske mutasjoner som påvirker hemoglobin, noe som gjør dem til naturlige mål for genomisk medisin. Som andre biotekselskaper i klinisk fase bygger ikke Editas sitt investeringsgrunnlag på dagens produktsalg, men på fremdriften i forskningspipelinen, studiedata, regulatoriske interaksjoner og partnerskap.

EDIT gir investorer i de offentlige markedene eksponering mot feltet for CRISPR-terapier, som er vitenskapelig lovende, men innebærer betydelig utviklingsrisiko. Selskapets verdi er tett knyttet til om redigeringsplattformen kan demonstrere sikkerhet, varig effekt og produserbarhet i studier på mennesker, og om den kan konkurrere med andre utviklere av genterapi og genredigering.