Fulcrum Therapeutics (FULC)

Fulcrums ledende kliniske satsing er pociredir, et oralt småmolekyl utviklet for å øke føtalt hemoglobin, eller HbF, hos personer med sigdcellesykdom. Høyere HbF-nivåer kan redusere de skadelige effektene av sigdformede røde blodceller, og tilnærmingen er ment å forbedre sykdomsbiologien i en tilstand preget av anemi, hemolyse, smertekriser og langvarig organskade. Selskapet har evaluert pociredir i fase 1b-studien PIONEER hos voksne med sigdcellesykdom og har rapportert data som viser induksjon av HbF sammen med endringer i laboratoriemarkører knyttet til hemolyse og anemi.

Som et selskap i utviklingsfase er Fulcrums verdi tett knyttet til gjennomføringen av kliniske studier, regulatorisk fremgang, finansieringskapasitet og konkurranselandskapet for behandlinger av sjeldne sykdommer. Pipelinen omfatter også forskningsprogrammer i tidligere fase rettet mot genetiske sykdomsmekanismer der intervensjon med små molekyler kan være mulig. Virksomheten ligner ikke et kommersielt legemiddelselskap med diversifiserte markedsførte produkter; investeringsprofilen avhenger i stedet av om kandidatene kan demonstrere sikkerhet, meningsfull effekt og en vei til godkjenning i pasientpopulasjoner med betydelig udekket medisinsk behov.