Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis har spilt en sentral rolle i å bringe flere RNA-målrettede legemidler til pasienter. Samarbeidet med Biogen førte til Spinraza, en behandling for spinal muskelatrofi som ble et viktig bevis på antisense-teknologiens verdi etter lanseringen i 2016. Partnerskapet med Biogen førte også til Qalsody, en ALS-behandling som ble lansert i 2023. Gjennom Akcea, datterselskapet med fokus på hjerte- og karområdet, kommersialiserte Ionis Tegsedi for arvelig transthyretinamyloidose og Waylivra for enkelte lipidforstyrrelser i Europa. Selskapet samarbeider også med AstraZeneca, blant annet om Wainua, en behandling for polynevropati assosiert med arvelig transthyretin-mediert amyloidose.

Et sentralt kjennetegn ved Ionis er den hybride modellen: Det utvikler legemidler både selvstendig og sammen med større farmasøytiske partnere. Dette gjør det mulig å dele utviklingsrisiko samtidig som det beholder muligheten til å bygge sin egen kommersielle infrastruktur. De første selvstendige lanseringene, Tryngolza for familiært kylomikronemisyndrom og Dawnzera for arvelig angioødem, markerer et skifte mot å bli et mer fullt integrert bioteknologiselskap. For investorer representerer Ionis eksponering mot det voksende feltet RNA-baserte terapier, der verdien er knyttet til klinisk gjennomføring, regulatoriske utfall, partnerøkonomi og adopsjonen av de markedsførte legemidlene for sjeldne sykdommer.