Opus Genetics (IRD)

Selskapets pipeline er i stor grad bygget opp rundt genterapiprogrammer basert på adenoassosiert virus, eller AAV. AAV-vektorer brukes mye innen genetisk medisin fordi de kan levere funksjonelt genetisk materiale til målrettede celler, inkludert celler i øyet. Opus Genetics bruker denne tilnærmingen på netthinnesykdommer forårsaket av spesifikke genetiske mutasjoner, med mål om å adressere de underliggende biologiske driverne for sykdommen fremfor bare å håndtere symptomer.

Ledende programmer omfatter OPGx-LCA5, som retter seg mot Lebers kongenitale amaurose knyttet til LCA5-mutasjoner, og OPGx-BEST1, som er rettet mot netthinnedegenerasjon knyttet til BEST1-mutasjoner. Ytterligere kandidater under utvikling retter seg mot gener som RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 og MERTK, noe som gir selskapet en portefølje som spenner over flere sjeldne arvelige netthinnelidelser.

Opus Genetics opererer som én virksomhet med fokus på produkter relatert til synshelse og visuell ytelse. Som et selskap i klinisk fase er det primært engasjert i forskning, preklinisk utvikling, klinisk testing, regulatorisk planlegging og produksjonsarbeidet som kreves for å føre potensielle terapier videre.

Selskapet skiller seg ut fordi det konsentrerer seg om genetisk definerte øyesykdommer, der diagnosen kan knyttes til en spesifikk mutasjon, og der lokal levering til netthinnen kan muliggjøre målrettet behandling. Utsiktene avhenger av fremdrift i kliniske studier, sikkerhets- og effektdata, regulatoriske utfall og evnen til å skalere spesialisert utvikling av genterapi.