Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Selskapets kommersielle portefølje inkluderer Crysvita, Dojolvi og Mepsevii. Crysvita brukes til å behandle X-bundet hypofosfatemi, en sjelden arvelig lidelse som påvirker fosfatregulering og beinutvikling, og har blitt et nøkkelprodukt for Ultragenyx. Mepsevii behandler mukopolysakkaridose VII, en arvelig lysosomal lagringssykdom, mens Dojolvi er indisert for visse forstyrrelser i oksidasjonen av langkjedede fettsyrer. Disse produktene gjenspeiler Ultragenyx’ strategi om å rette seg mot små pasientpopulasjoner, der effektive behandlinger kan oppnå spesialistprising og krever tett samhandling med leger, betalere og pasientmiljøer.

Ultragenyx opprettholder også en utviklingspipeline på tvers av flere terapeutiske områder knyttet til sjeldne genetiske tilstander, inkludert metabolske, skjelettrelaterte, endokrine og nevrologiske lidelser. Tilnærmingen omfatter ofte partnerskap, lisensavtaler og teknologiplattformer som kan støtte flere programmer, inkludert genterapi og biologiske legemidler.

Selskapet opererer internasjonalt i Nord-Amerika, Latin-Amerika, Europa, Midtøsten og Afrika, og Asia-Stillehavsregionen, selv om Nord-Amerika er det største bidraget til inntektene. Som børsnotert spesialist på sjeldne sykdommer påvirkes Ultragenyx av resultater fra kliniske studier, regulatoriske beslutninger, refusjonsforhandlinger og hvor varig etterspørselen er etter de godkjente behandlingene.