Sarepta Therapeutics (SRPT)

Sareptas godkjente DMD-portefølje omfatter exon-skipping-terapier som EXONDYS 51, VYONDYS 53 og AMONDYS 45. Disse legemidlene er beregnet på pasienter med spesifikke genetiske mutasjoner som kan være mottakelige for skipping av bestemte eksoner i dystrofingenet, en strategi som tar sikte på å muliggjøre produksjon av en forkortet, men potensielt funksjonell form for dystrofin. Selskapet er også knyttet til ELEVIDYS, en genterapi utviklet for DMD som søker å levere et mikro-dystrofin-konstrukt ved hjelp av en adeno-assosiert virusvektor.

Utover sine markedsførte produkter opprettholder Sarepta en pipeline av kandidater for nevromuskulære og andre sjeldne genetiske sykdommer. Forsknings- og utviklingsarbeidet omfatter genterapiplattformer, RNA-teknologier, produksjon, regulatorisk strategi og klinisk utvikling. Fordi legemiddelutvikling for sjeldne sykdommer ofte retter seg mot små pasientpopulasjoner med store udekkede medisinske behov, er utforming av kliniske studier, sikkerhetsovervåking, refusjon og regulatoriske beslutninger sentrale for selskapets utsikter.

SRPT er en bioteknologisk aksje snarere enn et konvensjonelt helsetjenesteselskap. Verdsettelsen påvirkes av produktsalg, utvidelser av indikasjoner, fremdrift i pipelinen, kliniske data, produksjonskapasitet, immaterielle rettigheter og samhandling med regulatoriske myndigheter. Sarepta skiller seg ut med sin fokuserte rolle i behandling av DMD og sin bredere ambisjon om å bygge en plattform for genetisk medisin for sjeldne sykdommer der få effektive alternativer finnes.