Abeona Therapeutics (ABEO)

O seu principal produto comercial é o ZEVASKYN, também conhecido como prademagene zamikeracel, uma terapia genética autóloga baseada em células para epidermólise bolhosa distrófica recessiva. A RDEB é uma doença cutânea hereditária rara causada por mutações que afetam o colagénio de tipo VII, deixando os doentes propensos a bolhas graves, feridas crónicas, cicatrização, dor e risco de infeção. O ZEVASKYN utiliza as próprias células do doente, que são geneticamente modificadas e depois devolvidas sob a forma de lâminas de pele bioengenheiradas destinadas a tratar feridas associadas à doença.

Para além do seu trabalho em fase comercial na RDEB, a Abeona mantém um portefólio de desenvolvimento que inclui candidatos de terapia genética baseados em AAV para doenças oftálmicas com necessidade médica significativa não satisfeita. Os vetores AAV são amplamente utilizados na medicina genética porque podem administrar material genético terapêutico a tecidos-alvo, incluindo o olho, onde a administração localizada pode ser possível.

Como empresa de biotecnologia cotada em bolsa, o negócio da Abeona é moldado pela execução da produção, pelos requisitos regulamentares, pelo acesso dos doentes e pela adoção por centros de tratamento especializados. A sua posição é distintiva porque combina experiência em terapia genética para doenças raras com um produto direcionado a uma das mais graves doenças dermatológicas genéticas, ao mesmo tempo que continua a avançar com oportunidades de pipeline em doenças oculares hereditárias.