Capricor Therapeutics (CAPR)

O principal candidato a fármaco da Capricor é o deramiocel, também conhecido como CAP-1002, uma terapia celular alogénica derivada do coração. O produto está a ser estudado em fase avançada de desenvolvimento clínico para a distrofia muscular de Duchenne, onde a empresa avalia o seu potencial para beneficiar o músculo esquelético e o músculo cardíaco. Como o deramiocel é alogénico, foi concebido para ser fabricado a partir de células derivadas de dadores, em vez de ser produzido individualmente para cada doente, uma característica que poderá apoiar uma maior escalabilidade caso seja aprovado.

Para além do seu programa de terapia celular, a Capricor está a desenvolver uma plataforma de investigação em torno dos exossomas, pequenas vesículas extracelulares que as células utilizam para transferir sinais biológicos. A sua plataforma StealthX destina-se a desenvolver exossomas como veículos de entrega de cargas terapêuticas, como ácidos nucleicos, proteínas e pequenas moléculas. A empresa explorou aplicações que incluem a vacinologia e a administração dirigida de fármacos, embora estes programas permaneçam numa fase mais inicial do que o deramiocel.

Tal como acontece com a maioria das empresas de biotecnologia em fase clínica, as perspetivas da Capricor dependem em grande medida dos resultados dos ensaios clínicos, das decisões regulamentares, da execução do fabrico e do acesso a financiamento. A sua posição distintiva reside na combinação de um programa avançado para Duchenne com uma plataforma tecnológica mais ampla baseada em exossomas.