CRISPR Therapeutics (CRSP)

O marco comercial mais importante da empresa é o Casgevy, desenvolvido em conjunto com a Vertex Pharmaceuticals. O Casgevy é uma terapia aprovada baseada em CRISPR para a doença falciforme e a beta-talassemia dependente de transfusões, duas doenças hereditárias do sangue causadas por defeitos na produção de hemoglobina. A terapia utiliza edição ex vivo, o que significa que as próprias células estaminais sanguíneas do doente são recolhidas, modificadas fora do corpo e reinfundidas após tratamento de condicionamento.

Para além das hemoglobinopatias, a CRISPR Therapeutics está a construir um pipeline em várias áreas. Os seus programas de imuno-oncologia visam criar terapias celulares modificadas que possam reconhecer e atacar o cancro. A empresa também trabalha em abordagens regenerativas e derivadas de células estaminais, incluindo potenciais tratamentos para a diabetes tipo 1, e explora aplicações da edição genética em doenças cardiovasculares e outras condições graves.

Enquanto empresa de biotecnologia cotada em bolsa, a CRISPR Therapeutics é moldada pelo progresso dos ensaios clínicos, pelas decisões regulatórias, pela complexidade do fabrico, pela economia das parcerias e pelo ritmo de adoção de terapias avançadas. A sua colaboração com a Vertex fornece apoio comercial e de desenvolvimento ao Casgevy, enquanto o pipeline mais alargado oferece opcionalidade a longo prazo. A empresa destaca-se por ser uma das primeiras a levar a medicina CRISPR de um avanço de investigação para uma utilização terapêutica aprovada.