Editas Medicine (EDIT)

A Editas constrói a sua plataforma em torno de enzimas associadas ao CRISPR, incluindo Cas9 e Cas12a, juntamente com RNAs guia e métodos de administração concebidos para aplicações terapêuticas específicas. Esta tecnologia pode ser aplicada de diferentes formas, incluindo a edição de células fora do corpo antes de serem devolvidas ao doente, ou potencialmente a edição direta de células no interior do corpo. Os programas da empresa têm-se concentrado em doenças genéticas graves em que uma edição precisa do ADN pode oferecer um benefício clínico significativo.

Uma das áreas mais acompanhadas da Editas é o seu trabalho em hematologia, incluindo abordagens de edição genética para doenças sanguíneas hereditárias como a doença falciforme e a beta-talassemia. Estas condições são causadas por mutações genéticas que afetam a hemoglobina, tornando-as alvos naturais para a medicina genómica. Tal como outras empresas de biotecnologia em fase clínica, a tese de investimento da Editas não assenta nas vendas atuais de produtos, mas sim no progresso do seu pipeline de investigação, nos dados de ensaios, nas interações regulatórias e nas parcerias.

A EDIT oferece aos investidores dos mercados públicos exposição ao campo das terapias CRISPR, que é cientificamente promissor, mas acarreta um risco de desenvolvimento significativo. O valor da empresa está estreitamente ligado à capacidade da sua plataforma de edição demonstrar segurança, eficácia duradoura e capacidade de fabrico em estudos em humanos, bem como à sua capacidade de competir com outros desenvolvedores de terapia génica e edição genética.