Eloxx Pharmaceuticals (ELOX)

O pipeline da empresa visa doenças raras nas quais restaurar mesmo parcialmente a produção de proteínas poderá ter valor clínico significativo. O seu principal programa em investigação, exaluren, está a ser desenvolvido para doenças renais raras associadas a mutações nonsense. Ao procurar permitir a produção de proteínas de comprimento total, esta abordagem difere de terapias que apenas gerem sintomas ou tratam complicações subsequentes.

A Eloxx também tem exposição à dermatologia rara através do ZKN-013, um programa desenvolvido em colaboração com a Almirall, S.A. Esse candidato destina-se a doenças cutâneas raras em que defeitos genéticos hereditários podem perturbar a expressão normal de proteínas e a função dos tecidos. A parceria dá à Eloxx acesso a uma empresa farmacêutica especializada com experiência em dermatologia médica, ao mesmo tempo que permite à empresa concentrar-se na sua plataforma de modulação do ribossoma.

Como empresa em fase clínica, o valor da Eloxx depende fortemente do progresso dos ensaios, dos resultados regulatórios, da propriedade intelectual e da capacidade de financiar o desenvolvimento. Opera num segmento de alto risco da biotecnologia, mas o seu foco na biologia das mutações nonsense confere-lhe um nicho científico claramente definido. Os investidores que acompanham a ELOX avaliam tipicamente a empresa pela qualidade dos dados do pipeline, pela dimensão das populações endereçáveis de doenças raras e pelo potencial comercial de medicamentos genéticos direcionados.