enGene Therapeutics (ENGN)

O principal candidato a produto da enGene é o detalimogene voraplasmid, também referido como detalimogene. O programa está a ser estudado para o cancro da bexiga não músculo-invasivo, ou NMIBC, uma forma de cancro da bexiga que pode exigir procedimentos repetidos e vigilância de longo prazo. A empresa está focada em doentes de alto risco cuja doença já não responde adequadamente ao Bacillus Calmette-Guérin, a imunoterapia intravesical padrão utilizada neste contexto. Esta população inclui doentes com carcinoma in situ, com ou sem tumores papilares associados, para os quais as opções de tratamento podem ser limitadas.

O detalimogene está a ser avaliado no ensaio clínico de fase 2 LEGEND, um estudo multicohorte que inclui uma coorte pivotal em NMIBC não responsivo ao BCG. O candidato baseia-se na plataforma proprietária Dually Derivatized Oligochitosan, ou DDX, da enGene. A plataforma destina-se a administrar terapias baseadas em ADN diretamente nos tecidos-alvo sem recorrer a vetores virais, que são habitualmente usados em algumas abordagens de terapia genética.

Como ação de biotecnologia, a enGene é avaliada principalmente com base no progresso do seu pipeline clínico, na execução regulatória, nos dados de segurança e eficácia e no potencial comercial do seu principal programa oncológico. A empresa continua em fase de desenvolvimento e ainda não tem um portefólio de produtos amplamente comercializado.