Gain Therapeutics (GANX)

O principal candidato clínico da empresa é o GT-02287, que está a ser desenvolvido para a doença de Parkinson, incluindo tanto doentes com mutações GBA1 como doentes sem essas mutações. As mutações GBA1 estão associadas à disfunção da glucocerebrosidase, uma enzima ligada à atividade lisossomal e à depuração de proteínas, e são consideradas um importante fator de risco genético na investigação sobre Parkinson. A Gain Therapeutics reuniu evidência pré-clínica para apoiar o mecanismo de ação proposto para o GT-02287 e avançou o programa para o desenvolvimento clínico.

A abordagem da Gain Therapeutics difere do tratamento sintomático convencional porque visa a biologia da doença, em vez de apenas gerir os sintomas externos. O seu trabalho de descoberta está centrado em encontrar pequenas moléculas alostéricas que se ligam a proteínas-alvo em locais específicos e influenciam a sua estrutura ou função. Esta estratégia poderá permitir à empresa avançar com alvos que são difíceis de abordar através de métodos mais tradicionais de desenvolvimento de fármacos.

Enquanto ação de biotecnologia, a Gain Therapeutics é avaliada principalmente com base no progresso do seu pipeline, nos resultados dos ensaios clínicos, nos marcos regulatórios e no acesso a financiamento. A empresa não tem um produto comercial aprovado, pelo que a sua perspetiva depende fortemente de saber se o GT-02287 e quaisquer candidatos futuros conseguem demonstrar segurança, eficácia e um caminho claro ao longo do desenvolvimento clínico.