Opus Genetics (IRD)

O pipeline da empresa é construído em grande parte em torno de programas de terapia génica com vírus adenoassociado, ou AAV. Os vetores AAV são amplamente utilizados na medicina genética porque podem fornecer material genético funcional a células-alvo, incluindo células do olho. A Opus Genetics aplica esta abordagem a doenças da retina causadas por mutações genéticas específicas, com o objetivo de abordar os fatores biológicos subjacentes da doença, em vez de apenas gerir os sintomas.

Os seus principais programas incluem o OPGx-LCA5, que visa a amaurose congénita de Leber associada a mutações no LCA5, e o OPGx-BEST1, direcionado para a degeneração da retina ligada a mutações no BEST1. Outros candidatos em desenvolvimento visam genes incluindo RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 e MERTK, dando à empresa um portefólio que abrange várias perturbações hereditárias raras da retina.

A Opus Genetics opera como um único negócio focado em produtos relacionados com a saúde visual e o desempenho visual. Como empresa em fase clínica, está principalmente envolvida em investigação, desenvolvimento pré-clínico, testes clínicos, planeamento regulatório e trabalho de fabrico necessário para fazer avançar potenciais terapias.

A empresa distingue-se por se concentrar em doenças oculares geneticamente definidas, em que o diagnóstico pode ser associado a uma mutação específica e em que a administração localizada na retina pode permitir um tratamento direcionado. As suas perspetivas dependem do progresso dos ensaios clínicos, dos dados de segurança e eficácia, dos resultados regulatórios e da capacidade de escalar o desenvolvimento especializado de terapia génica.