MeiraGTx Holdings (MGTX)

Uma característica definidora da MeiraGTx é o seu modelo operacional verticalmente integrado. A empresa desenvolveu capacidades internas em conceção de vetores, desenvolvimento de processos, fabrico de vetores virais segundo normas GMP, produção de plasmídeos e controlo de qualidade. Esta infraestrutura destina-se a dar ao negócio um maior controlo sobre a qualidade do produto, a expansão de escala e o abastecimento, à medida que os candidatos avançam de estudos de investigação para um potencial uso comercial.

A MeiraGTx também trabalha com plataformas tecnológicas proprietárias concebidas para melhorar o desempenho e o perfil de segurança dos medicamentos genéticos. Os seus esforços de engenharia de vetores virais visam otimizar a administração em tecidos específicos, enquanto a sua plataforma de regulação genética baseada em riboswitches foi concebida para controlar o nível de expressão da proteína terapêutica após a administração. Estas ferramentas podem ajudar a reduzir os requisitos de dosagem ou a melhorar a janela terapêutica das terapias génicas.

A empresa opera nos Estados Unidos, no Reino Unido e na União Europeia, o que lhe dá acesso a importantes mercados de investigação, regulação e desenvolvimento clínico. Como ação de biotecnologia cotada, a MeiraGTx está ligada ao progresso do seu pipeline clínico, à execução do fabrico, aos marcos regulatórios e ao apetite mais amplo dos investidores por empresas de medicina genética.