Neurogene (NGNE)

Uma característica central da plataforma da Neurogene é a EXACT, sigla de Expression Attenuation via Construct Tuning. Esta tecnologia destina-se a regular a expressão do transgene e a reduzir o risco de produção excessiva de proteína, uma preocupação conhecida em algumas abordagens de terapia génica. A empresa utiliza esta plataforma para desenvolver candidatos a produto para doenças pediátricas graves e condições neurológicas com elevada necessidade médica não satisfeita.

O principal candidato da Neurogene, NGN-401, está a ser desenvolvido para a síndrome de Rett, uma perturbação rara do neurodesenvolvimento mais frequentemente associada a mutações no gene MECP2. A empresa também está a desenvolver o NGN-101 para a doença de Batten CLN5, uma forma de lipofuscinose ceróide neuronal. O NGN-101 é um candidato convencional de terapia génica baseado em AAV, concebido para administrar o gene CLN5 utilizando uma cápside AAV9.

Enquanto empresa de biotecnologia sem uma ampla base de produtos comerciais, as perspetivas da Neurogene dependem da execução clínica, dos dados de segurança, das interações regulamentares, da capacidade de fabrico e do acesso a capital. A sua posição distintiva reside na aplicação da engenharia de terapia génica a doenças neurológicas raras em que a precisão da expressão e da administração pode ser crítica para o sucesso clínico.