Prime Medicine (PRME)

O prime editing pretende alargar o leque de correções genéticas possíveis em comparação com alguns métodos de edição anteriores, ao permitir inserções, deleções e substituições de bases direcionadas sem depender de quebras de dupla cadeia do ADN da mesma forma que as abordagens tradicionais de CRISPR. A Prime Medicine está a trabalhar para traduzir esta plataforma em candidatos terapêuticos em múltiplas áreas de doença, com especial atenção a condições em que um único defeito genético é bem compreendido e a sua correção poderá ter um impacto clínico significativo.

O seu pipeline inclui o PM577 para a doença de Wilson, uma doença hereditária rara que envolve transporte deficiente de cobre. O programa foi concebido para corrigir inicialmente a mutação H1069Q no gene ATP7B, uma das mutações associadas à doença. O trabalho pré-clínico apoiou a correção direcionada e a restauração da homeostase do cobre em modelos animais.

A Prime Medicine também está a desenvolver o PM647 para a deficiência de alfa-1 antitripsina, uma doença genética relacionada com o fígado com uma necessidade médica substancial por satisfazer. Tal como acontece com muitas empresas de biotecnologia baseadas em plataformas, as perspetivas da Prime dependem da tecnologia de entrega, da eficiência de edição, da segurança, da durabilidade do efeito, da execução de fabrico e do progresso regulatório.

Enquanto ação biotecnológica cotada em bolsa, a Prime Medicine oferece exposição a uma área de fronteira da medicina genómica, mas também acarreta os riscos científicos, clínicos e de financiamento típicos do desenvolvimento terapêutico em fase inicial.