ProQR Therapeutics (PRQR)

O trabalho da ProQR centra-se na ideia de que muitas doenças podem ser tratadas ao corrigir ou alterar o RNA antes de serem produzidas proteínas defeituosas. A empresa aplicou esta abordagem a condições hereditárias que afetam os pulmões, a pele, os olhos e outros tecidos, incluindo programas historicamente associados à fibrose quística, à amaurose congénita de Leber tipo 10 e à epidermólise bolhosa distrófica.

Uma parte essencial da estratégia da ProQR é a sua plataforma de edição de RNA Axiomer. A Axiomer foi concebida para utilizar as enzimas ADAR do próprio organismo para efetuar edições direcionadas no RNA, o que poderá permitir alterações de uma única base sem modificar permanentemente o DNA. Isto posiciona a empresa no campo em rápido desenvolvimento da edição de RNA, a par de avanços mais amplos na medicina genética, nas terapias antissentido e nas tecnologias de RNA mensageiro.

Como empresa biofarmacêutica em fase clínica, a ProQR não se assemelha a um negócio tradicional de cuidados de saúde com receitas diversificadas de produtos. O seu valor está ligado ao progresso do seu pipeline de investigação, aos resultados regulatórios, à propriedade intelectual e às colaborações com parceiros farmacêuticos de maior dimensão. Os investidores acompanham normalmente os dados dos ensaios, a validação da plataforma, a capacidade de financiamento e a atividade de parcerias ao avaliar as perspetivas da empresa.

A ProQR distingue-se pelo seu foco em terapias de precisão baseadas em RNA e pela tentativa de traduzir ferramentas de edição molecular em medicamentos para doentes com opções de tratamento limitadas.