Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

O portefólio comercial da empresa inclui Crysvita, Dojolvi e Mepsevii. Crysvita é utilizado no tratamento da hipofosfatemia ligada ao X, uma doença hereditária rara que afeta a regulação do fosfato e o desenvolvimento ósseo, e tornou-se um produto-chave para a Ultragenyx. Mepsevii trata a mucopolissacaridose VII, uma doença hereditária de armazenamento lisossomal, enquanto Dojolvi é indicado para determinadas perturbações da oxidação de ácidos gordos de cadeia longa. Estes produtos refletem a estratégia da Ultragenyx de abordar pequenas populações de doentes, nas quais terapias eficazes podem sustentar preços especializados e exigem uma interação próxima com médicos, pagadores e comunidades de doentes.

A Ultragenyx mantém também um pipeline de desenvolvimento em várias áreas terapêuticas ligadas a doenças genéticas raras, incluindo perturbações metabólicas, ósseas, endócrinas e neurológicas. A sua abordagem envolve frequentemente parcerias, acordos de licenciamento e plataformas tecnológicas que podem apoiar múltiplos programas, incluindo terapia génica e medicamentos biológicos.

A empresa opera internacionalmente na América do Norte, América Latina, Europa, Médio Oriente e África, e Ásia-Pacífico, embora a América do Norte seja o seu maior contributo para as receitas. Como especialista cotada em doenças raras, a Ultragenyx é moldada pelos resultados dos ensaios clínicos, pelas decisões regulatórias, pelas negociações de reembolso e pela durabilidade da procura pelas suas terapias aprovadas.