Solid Biosciences (SLDB)

As principais áreas de foco da empresa incluem a distrofia muscular de Duchenne, a ataxia de Friedreich e doenças cardíacas genéticas. Os seus programas incluem o SGT-003 para a distrofia muscular de Duchenne, o SGT-212 para a ataxia de Friedreich, o SGT-501 para a taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica e o SGT-601 para a cardiomiopatia dilatada mediada por TNNT2. Estes candidatos destinam-se a fornecer material genético funcional ou a abordar de outra forma a causa biológica da doença, em vez de apenas tratar os sintomas. A Solid Biosciences também trabalha noutros ativos direcionados para doenças cardíacas e neuromusculares genéticas.

A distrofia muscular de Duchenne e as doenças cardíacas visadas pela Solid Biosciences são condições graves com elevada necessidade médica não satisfeita, tornando-as áreas importantes para terapias avançadas. Ao mesmo tempo, o desenvolvimento de terapia génica é tecnicamente complexo e acarreta riscos significativos, incluindo desafios de fabrico, considerações de segurança, questões de desenho de ensaios e escrutínio regulatório. O negócio da Solid Biosciences distingue-se, por isso, pelo seu foco em doenças hereditárias raras, nas quais um tratamento bem-sucedido poderá ser transformador, mas em que o progresso depende de uma execução cuidadosa ao nível da ciência, do desenvolvimento clínico e das vias de aprovação.