Spruce Biosciences (SPRB)

O pipeline da empresa inclui terapias concebidas para doenças hereditárias graves e perturbações relacionadas com o sistema endócrino. Um dos candidatos descritos no seu portefólio é o TA-ERT, uma terapia de substituição enzimática em desenvolvimento para a mucopolissacaridose tipo IIIB, também conhecida como síndrome de Sanfilippo tipo B. A MPS IIIB é uma doença rara de armazenamento lisossomal causada pela atividade deficiente da enzima alfa-N-acetilglucosaminidase, levando à acumulação de sulfato de heparano e a um declínio neurológico progressivo.

O TA-ERT foi concebido como uma proteína de fusão que contém alfa-N-acetilglucosaminidase humana recombinante. Destina-se a restaurar a atividade enzimática em falta no sistema nervoso central e a apoiar a depuração do substrato acumulado no cérebro. Como a doença afeta principalmente a função neurológica, este candidato foi concebido para administração intracerebroventricular, uma abordagem de administração destinada a atingir o sistema nervoso central de forma mais direta do que a dosagem sistémica convencional.

Assim, a tese de investimento da Spruce está estreitamente ligada à execução clínica, aos dados de segurança e eficácia, à capacidade de fabrico e ao percurso regulatório para terapias de doenças raras. As empresas nesta área podem beneficiar de incentivos para medicamentos órfãos e de uma elevada necessidade médica não satisfeita, mas também enfrentam incerteza material, incluindo pequenas populações de pacientes, desenho de ensaios complexo e a necessidade de demonstrar benefício clínico significativo em doenças graves e progressivas.