Sarepta Therapeutics (SRPT)

O portefólio aprovado da Sarepta para DMD inclui terapias de exon skipping, como EXONDYS 51, VYONDYS 53 e AMONDYS 45. Estes medicamentos destinam-se a doentes com mutações genéticas específicas que podem ser passíveis de permitir o salto de determinados exões no gene da distrofina, uma estratégia que visa possibilitar a produção de uma forma encurtada, mas potencialmente funcional, de distrofina. A empresa também está associada ao ELEVIDYS, uma terapia génica desenvolvida para DMD que procura administrar uma construção de micro-distrofina utilizando um vetor de vírus adenoassociado.

Para além dos seus produtos comercializados, a Sarepta mantém um pipeline de candidatos para doenças neuromusculares e outras doenças genéticas raras. O seu trabalho de investigação e desenvolvimento abrange plataformas de terapia génica, tecnologias de RNA, fabrico, estratégia regulatória e desenvolvimento clínico. Como o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras muitas vezes visa pequenas populações de doentes com elevada necessidade médica não satisfeita, o desenho de ensaios clínicos, a monitorização de segurança, o reembolso e as decisões regulatórias são centrais para a perspetiva da empresa.

A SRPT é uma ação de biotecnologia, e não uma empresa convencional de serviços de saúde. A sua valorização é moldada pelas vendas de produtos, expansões de indicação, progresso do pipeline, dados clínicos, capacidades de fabrico, propriedade intelectual e interações com os reguladores. A Sarepta destaca-se pelo seu papel focado no tratamento da DMD e pela sua ambição mais ampla de construir uma plataforma de medicina genética para doenças raras em que existem poucas opções eficazes.