Vertex Pharmaceuticals (VRTX)

O portefólio da Vertex em fibrose quística confere-lhe uma posição distintiva na biotecnologia: um negócio de doenças raras com alcance global, forte diferenciação clínica e uma grande base de doentes elegíveis identificados através de testes genéticos. A empresa continua a investir em tratamentos de nova geração, ao mesmo tempo que expande o acesso em diferentes geografias e grupos de mutações, onde as aprovações e o reembolso o permitem.

Para além da fibrose quística, a Vertex está a alargar o seu pipeline e a sua base comercial. Casgevy, desenvolvido com a CRISPR Therapeutics, é uma terapia de edição genética para a doença falciforme e a beta-talassemia dependente de transfusões. Isto reflete o avanço da empresa para tratamentos potencialmente transformadores, administrados uma única vez, para doenças hereditárias do sangue. A Vertex também comercializa o Journavx, um medicamento não opioide aprovado para dor aguda moderada a grave em adultos, o que lhe dá exposição a uma grande área terapêutica com procura significativa por alternativas aos analgésicos opioides.

Os programas de investigação da empresa incluem abordagens de pequenas moléculas para a doença renal mediada por APOL1 e terapias celulares dirigidas à diabetes tipo 1. A estratégia da Vertex combina profundo conhecimento em genética humana, descoberta direcionada de fármacos e mercados especializados de elevado valor, onde a biologia da doença é bem compreendida e a necessidade médica não satisfeita continua substancial.